Madrigal Pharmaceuticals via son exploitant en France, Clinigen Healthcare France, vient d’obtenir l’approbation de la Haute Autorité de Santé pour la mise à disposition de REZDIFFRA (resmetirom) dans le cadre d’un accès précoce post-AMM dans l’indication suivante :
« Rezdiffra est indiqué en association avec un régime alimentaire et de l’exercice physique pour le traitement des adultes atteints de stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique sans cirrhose (MASH) avec fibrose hépatique avancée (fibrose de stade F3) ».
Il s’agit d’une autorisation conditionnelle de mise sur le marché qui est accordée lorsque le bénéfice pour la santé publique de la disponibilité immédiate l’emporte sur le risque au fait que des données supplémentaires soient encore nécessaires.
L’indication retenue dans le cadre de cet accès précoce obtenue le 5 février 2026 pour la spécialité Rezdiffra est plus restrictive (patients atteints de MASH non cirrhotique avec fibrose hépatique avancée F3) que l’autorisation conditionnelle de mise sur le marché accordée par la Commission Européenne en août 2025 qui concerne les patients atteints de MASH non cirrhotique avec une fibrose hépatique modérée à avancée (stades de fibrose F2 à F3).
Cette autorisation d’accès précoce est subordonnée au respect d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données (PUT-RD).
Vous retrouverez les critères d’éligibilité et de non-éligibilité sur le site de la HAS : Haute Autorité de Santé – REZDIFFRA (resmetirom) – Stéatohépatite MASH
La plateforme d’accès pour inclure les patients et pour que les pharmaciens hospitaliers puissent commander ouvrira le lundi 23 février.
Plateforme de prescription du Resmetirom : https://www.clinigengroup.com/direct/fr
LE RESMETIROM EN PRATIQUE (au 30 mars 2026)
| Indication | En association avec un régime alimentaire et de l’exercice physique pour le traitement des adultes atteints de stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique sans cirrhose (MASH) avec fibrose hépatique avancée (fibrose de stade F3) |
| Contre-indication | Inhibiteurs puissants du CYP2C8 (par exemple, le gemfibrozil) |
| Présentation | Comprimés à 60 mg, 80 mg, 100 mg |
| Posologie | 80 mg 1/j (si poids <100 kg) ; 100 mg 1/j (si poids ≥100 kg) |
| Populations spécifiques | -Statines : rosuvastatine et simvastatine => max 20 mg/j ; pravastatine et atorvastatine => max 40 mg/j. -Inhibiteur modéré du CYP2C8 (ex : clopidogrel, déférasirox, tériflunomide) => réduction dose (≥100 kg : 80 mg; <100 kg : 60 mg) -Insuffisance rénale (clairance ≥15 ml/min) : pas d’adaptation de posologie nécessaire |
| Oubli de prise | Oubli d’une dose : prendre la dose suivante à l’heure prévue, ne pas prendre une double dose pour compenser la dose oubliée |
| Effets secondaires | -Diarrhées (30%), nausées (20%) ; cède en 3-4 semaines -Prurit (10%) -Élévations des enzymes hépatiques (<1,5 x valeur initiale) : au cours du 1er mois de traitement, retour à la valeur initiale environ 8 semaines après le début du traitement. -Fonction thyroïdienne : faible diminution des concentrations de FT4 (jusqu’à 17% à 12 mois sous 100 mg); variations minimes de T3 ou TSH. Aucun résultat clinique n’a été associé aux diminutions de la FT4. |
(source : Pr Boursier, HGE, CHU Angers, JFHOD 2026)